当社は、世界の医薬品市場を狙うグローバルベンチャーとして、革新的な医薬品の研究開発を推進しております。当社の事業は研究開発を中心とした創薬事業の単一セグメントで構成されており、米国FDAをはじめ主要規制当局の承認取得を目標に、臨床開発は適地適時で実施しております。

国際開発を確実に進めるため、豊富な海外経験を持つ経営陣・研究開発人材を中核に体制を整備し、欧米のCROやコンサルタントに加え、最先端のアカデミアと連携しております。主な委託・共同研究先は、米国Georgetown大学（多発性硬化症）、Mayo Clinic（特定疾患領域）、Turku PET Centre（多発性硬化症）などです。さらに、グローバルに活躍する専門家から継続的な助言を受け、開発戦略と研究活動を高度化し、世界水準での成果創出を目指しております。

こうした体制の具体的な成果として、リード化合物「ナンブランラト」は2022年4月に米国FDAよりオーファンドラッグ指定を取得しております。また、国内第2相臨床試験のデータを基に米国での第3相試験を開始すべく米国FDAと協議を継続した結果、2025年度中のグローバル第3相臨床試験開始を予定しております。国内臨床データに基づき米国FDAのレビューを経てグローバル第3相臨床試験へ進む事例は稀で、日本のバイオベンチャーとしても類例はごく限られます。

さらに、2剤目JPH034も2025年度中の米国FDAによるIND承認と米国での第1相臨床試験開始を見込みます。これらの進捗は、当社の開発力と国際対応力を裏付け、将来の価値創出に向けた強固な基盤となっております。